[00869473]脐血造血干细胞移植的基础和临床系列研究

“脐血(UCB)造血干细胞(HSC)移植的基础和临床系列研究”是血液学的一个重要分支。脐血造血干细胞移植(UCBT)在临床上开始应用至今只有十余年的历史，尚有许多基础与临床问题有待深入探讨和研究，而UCBT有关临床问题的解决又必将大力促进UCBT技术快速发展，造福人类。课题组在国内率先开展了UCBT的诸多基础与临床应用研究工作，包括：1.开展UCB生物学特性(造血干/祖细胞体外培养，含人胚胎骨髓基质细胞层体系对UCB的HSC扩增作用，UCB体内造血重建能力等)的研究；率先建立了人脐血/SCID小鼠嵌合体动物模型，建立环磷酰胺(CTX)化疗预处理脐血移植动物模型；以流式细胞仪(FACS)和集落培养首次证实新生鼠、新生儿外周血(NPB)富含HSC；证实造血生长因子(HGF)对人脐血HSC在动物体内的扩增作用。2.开展了促进脐血HSC植入的系列研究：如开展维甲酸(RA)促进植入，UCB与NPB混合移植，UCB分次移植的动物实验研究和临床应用，开展了CD40-CD40L共刺激通路防治GVHD的研究。3.取得了国内首例同胞UCBT(RD-UCBT)治疗地中海贫血(地贫)成功(1998)，国内首例、国际第2例(2000年)同胞UCB混合NPB移植成功，国际首例非血缘相关UCBT(URD-UCBT)治疗地贫成功。至今，完成RD-UCBT治疗地贫9例，URD-UCBT治疗地贫8例，血缘相关外周血干细胞移植(RD-PBSCT)治疗地贫7例，植入率分别为7/9、2/8和6/7，探索出适合中国国情的地贫移植预处理方案，使该中心亲属HSCT处于国内领先水平，URD-UCBT达国际先进水平。URD-UCBT治疗白血病共完成10例，植入率8/10，达国内先进水平。UCBT27例中，平均ANC>0.5×10<'9>/L的时间为18天，已超国际先进水平(国际上RD-UCBT为24天，URD-UCBT为35天)，从而有效解决了UCBT中造血恢复慢这一难题，将促进UCBT的临床应用。另外，UCBT相关合并症如GVHD、深部真菌感染、血小板无效输注等的防治均达国际先进水平。4.大力推广应用UCBT及其相关技术：课题组举办了国家级继续教育UCBT的临床应用学习班，共有全国11省市48名学员参加；共接受UCBT专科进修单位6个，9人次学习；获中国病理生理协会的批准于2001年成立了“中国小儿脐血移植协作网”，成员单位共10个；2002年又牵头成立了“中国小儿造血干细胞移植协作组”，成员单位共14个，并荣任两个组织的组长单位。先后派出骨干参加国际、国内大型学术会议，发表专业文章38篇，撰写多篇科普文章等。