[00808053]抗病毒和抗肿瘤小分子干扰RNA药物的开发和应用

研究表明，一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达，促使mRNA降解，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型，称为RNA干扰（RNA interference，RNAi，也译作RNA干预或者干涉）。它也是体内抵御外在感染的一种重要保护机制。 近两年来，这种RNA干扰（RNAi）现象被发展为一种新兴生物技术。由于能够作为一种简单、有效的代替基因敲除的遗传工具，所以可以毫不夸张地说，RNA干扰正在功能基因组学领域掀起一场真正的革命，并将彻底改变这个领域的研究进程，为此被《科学》（SCIENCE）评为2002年最重要的科研成果之一。 RNA干扰应用十分广泛，包括用于特异性地敲除各种基因。与耗时，费力，代价高昂的传统基因敲除法相比，RNA干扰具有快速，高效，省钱的特点。更重要的是，RNA干扰也可用于特异性抑制病毒基因和肿瘤基因的表达，从而达到抗病毒和抗肿瘤的效应。 应用范围： RNA干扰作为最近建立的一项新技术，已成功的用于抑制多种基因表达，包括阻止病毒入侵细胞和抑制病毒复制。该项目主要内容是利用特异性的小分子干扰RNA来抑制乙肝病毒、艾滋病毒、SARS病毒、肿瘤因子等的表达，从而达到抑制病毒病和肿瘤的目的。最终开发成为抗病毒病和治疗癌症的小分子干扰RNA新药物。 主要技术指标： 我们有较强的从事病毒和肿瘤研究的基础，为该项目的持续发展创造了良好的条件。 已经建立了RNA干扰的技术平台。 已完成设计和合成针对乙肝病毒基因、艾滋病毒基因、SARS病毒基因、肿瘤因子COX-2基因的特异性小分子干扰RNA。 在细胞水平上对这些小分子干扰RNA在抗病毒和抗肿瘤基因的功能上进行研究。 目前，已筛选到在细胞水平上能分别抑制艾滋病毒基因与乙肝病毒基因表达的高效小分子干扰RNA。