[01923372]一种双价可电离脂质化合物、组合物及其应用

  本专利涉及一种双价可电离脂质化合物及其应用，旨在解决核酸药物递送难题，推动核酸药物发展。该化合物具备可设计性强、可生物降解及高效体内外转染效率等优势，其脂质纳米递送系统在细胞水平上优于现有上市产品，动物实验也显示良好递送效果。该价可电离脂质化合物可与磷脂、结构性脂质或聚乙二醇化脂质等辅脂结合，形成阳离子脂质体，用于递送核酸药物、小分子药物、多肽或蛋白质等。该双价可电离脂质化合物具有显著优势：在细胞转染实验中表现优于现有上市产品如 Dlin-MC3 和 SM-102，为核酸药物递送提供更优质选择；可生物降解，降低潜在毒性和副作用风险，使其在生物体内应用更具安全性；不仅适用于递送 mRNA，还可拓展至其他核酸药物及小分子药物、多肽或蛋白质药物的递送，应用范围广泛。其应用领域包括核酸药物递送、疾病治疗与预防、药物研发与生产等，为各种核酸药物提供高效递送载体，助力疾病预防和治疗，推动新型药物组合物和制剂的开发。该专利技术产业化前景广阔，随着核酸药物研发和应用的重视，对高效、安全递送系统的需求增长。该技术有望打破现有技术瓶颈，促进我国生物医药产业进步，为相关企业带来显著的经济效益和社会效益。专利详细描述了一系列实施例，展示了从原料选择、反应条件控制到最终产品纯化的完整合成过程，证明了该类化合物的合成可行性，并通过氢谱图等分析手段验证了产物结构的准确性。细胞水平和动物体内的转染效果评估结果表明，该双价可电离脂质化合物在细胞转染和动物实验中均展现出优异的递送效率，证明了其在核酸药物递送领域的应用潜力。总之，本专利的双价可电离脂质化合物及其应用成果，为核酸药物的发展提供了关键技术支持，通过优化化合物结构和递送系统组成，实现了高效、安全的核酸药物递送，有望满足日益增长的临床需求，推动生物医药领域的创新和发展。