技术详细介绍
靶向基因-病毒技术平台
肿瘤的靶向基因-病毒治疗是结合基因治疗和病毒治疗的一种新策略，这种策略利用溶瘤病毒在肿瘤细胞内的增殖、裂解来提高治疗基因的抗癌作用。目前对5型腺病毒（Ad5）的研究已很成熟，因此Ad5成为用于肿瘤基因治疗的主要腺病毒载体。Ad5对细胞的感染高度依赖细胞表面的柯萨奇-腺病毒受体（Coxsakie and adenovirus receptor， CAR），但白血病细胞和近50%的上皮细胞源性的肿瘤细胞表面缺乏CAR，使Ad5难以感染这些细胞。而另一方面，肿瘤细胞又往往高表达一些区别于绝大部分正常细胞的膜蛋白，如急性髓性白血病（Acute myeloid leukemia， AML）细胞包括AML干细胞高表达CD123、CD44以及CD47，而大部分正常造血干细胞却不表达这些蛋白。
靶向基因-病毒技术平台建立了一个通过修饰Ad5溶瘤腺病毒的外壳纤维（Fiber）使其经由膜蛋白如CD123或CD47进入白血病细胞、裂解细胞的系统。另外，溶瘤腺病毒在此基础上进一步武装抗癌基因，以达到较好的抗白血病效果。本技术平台可用于制备抗白血病分子靶向药物，与生物制药企业合作有望形成一系列抗白血病分子靶向药物。专利：ZL 201210204636.9。